ДНК-снайперы против рака и ВИЧ: новосибирские химики создают принципиально новый класс препаратов.
Специалисты из Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН исследуют терапевтические нуклеиновые кислоты. Результатом может стать появление качественно новых препаратов для лечения тяжёлых заболеваний, таких как рак и ВИЧ. Как подчеркивает заведующая лабораторией биохимии и нуклеиновых кислот доктор биологических наук Марина Аркадьевна Зенкова, без создания школы химии нуклеиновых кислот, которую поддерживал основатель ИХБФМ СО РАН академик Дмитрий Георгиевич Кнорре, сейчас бы в Новосибирске не разрабатывали «умные лекарства» будущего.
Терапевтические ДНК и РНК действуют очень специфически — только там, где есть мутации или, например, некорректно прошёл сплайсинг. Особого внимания заслуживают синтетические олигонуклеотиды — биосовместимые, нетоксичные аналоги природных нуклеотидов, которые могут избирательно воздействовать на первопричину болезни, связываться с комплементарными последовательностями ДНК и РНК и влиять на их функции. Впервые они были упомянуты в работе 1975 года, во время серии важных фундаментальных исследований.
Ключевое преимущество технологии — масштабируемость. Как поясняет Марина Зенкова, «сделав раз оборудование, производящее такие кислоты, не потребуется менять технологическую цепочку для нового препарата, достаточно перепрограммировать машину». К механизмам действия любого отрезка нуклеиновой кислоты в организме вопросов нет: всё изучено. Остаётся главная проблема — выбор мишени, воздействие на которую приведёт к излечению того или иного недуга. Решение этого вопроса сделает терапевтические нуклеиновые кислоты новым классом лекарств.
Эти кислоты можно модифицировать при помощи технологии конъюгирования — присоединения химическим способом определённых молекул к терапевтической нуклеиновой кислоте, что открывает ещё более широкие возможности для адресной доставки препаратов.
Бессменный главный редактор, в незапамятные времена работал в издании РБК
